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베링거인겔하임이 낭포성 섬유증(CF) 치료를 목표로 개발하던 흡입형 유전자 치료제 BI 3720931의 개발을 종료했다.
회사는 1/2상 임상시험 '렌티클레어 1(Lenticlair 1)'을 중단했으며, 추가 개발을 지지할 만한 임상적 유효성 데이터를 확보하지 못했다고 밝혔다.
BI 3720931은 렌티바이러스 벡터(lentiviral vector) 기반 유전자 치료제로, 흡입 투여를 전제로 설계된 후보물질이다. 임상은 2024년 말 시작돼 CF 환자 5명이 등록됐다. 1단계는 3개 용량 수준의 공개표지(open-label) 평가였고, 2단계는 이중맹검·위약대조 방식의 릴게임뜻 용량 확장 시험으로 구성됐다.
1단계에서는 치료 관련 이상반응이 주요 평가 변수였고, 2단계에서는 8주차 시점의 기저치 대비 1초강제호기량(FEV1) 변화를 주요 지표로 설정했다. 이번 개발 중단 결정은 2월 3일 주요 결과가 확인된 이후 내려졌다. 회사 측은 "BI 3720931의 안전성 프로파일은 혁신적 흡입형 유전자 치료제에 대해 릴게임바다신2 예상했던 수준과 일치했다"면서도 "임상적 유효성을 뒷받침할 근거는 충분하지 않았다"고 설명했다.
베링거인겔하임은 이번 중단이 다른 유전자치료 프로그램에 영향을 주지 않는다고 밝혔지만, 현재 회사 공식 웹사이트에는 별도의 임상 단계 유전자치료 파이프라인이 명시돼 있지 않은 상태다. 대신 회사는 CF 연관 기관지확장증과 비(非)CF 기관지확장 온라인골드몽 증 환자를 대상으로 DPP1/카텝신 C(DPP1/Cathepsin C) 억제제 '베르두카팁(verducatib)'을 3상 임상에서 평가 중이다.
CF는 새로운 치료 접근이 잇따라 도전하는 분야이지만, 임상 허들이 여전히 높다는 평가가 나온다. Arcturus Therapeutics는 지난해 10월 흡입형 mRNA 치료제의 2상 임상에서 유 릴짱 효성 부족을 공개한 바 있다.
Vertex Pharmaceuticals 역시 Moderna와 공동 개발 중인 mRNA 치료제 VX-522의 1/2상을 내약성 이슈로 일시 중단했으며, 다회 증량 파트 투약을 마친 뒤 2026년 하반기 데이터 공개를 목표로 하고 있다.
한편 Sionna Therapeutics는 AbbVie로 바다이야기예시야마토게임 부터 도입한 3개 후보물질을 포함해 다수의 파이프라인을 추진 중이며, 최근 1억3500만달러 규모의 기업공개(IPO)를 통해 개발 자금을 확보했다.
업계에서는 흡입형 유전자·mRNA 치료제가 CF의 근본 치료 가능성을 제시하고 있지만, 전달 효율과 지속 효과, 안전성 문제를 동시에 해결해야 하는 기술적 난도가 여전히 높은 장벽으로 남아 있다는 분석이 나온다.
회사는 1/2상 임상시험 '렌티클레어 1(Lenticlair 1)'을 중단했으며, 추가 개발을 지지할 만한 임상적 유효성 데이터를 확보하지 못했다고 밝혔다.
BI 3720931은 렌티바이러스 벡터(lentiviral vector) 기반 유전자 치료제로, 흡입 투여를 전제로 설계된 후보물질이다. 임상은 2024년 말 시작돼 CF 환자 5명이 등록됐다. 1단계는 3개 용량 수준의 공개표지(open-label) 평가였고, 2단계는 이중맹검·위약대조 방식의 릴게임뜻 용량 확장 시험으로 구성됐다.
1단계에서는 치료 관련 이상반응이 주요 평가 변수였고, 2단계에서는 8주차 시점의 기저치 대비 1초강제호기량(FEV1) 변화를 주요 지표로 설정했다. 이번 개발 중단 결정은 2월 3일 주요 결과가 확인된 이후 내려졌다. 회사 측은 "BI 3720931의 안전성 프로파일은 혁신적 흡입형 유전자 치료제에 대해 릴게임바다신2 예상했던 수준과 일치했다"면서도 "임상적 유효성을 뒷받침할 근거는 충분하지 않았다"고 설명했다.
베링거인겔하임은 이번 중단이 다른 유전자치료 프로그램에 영향을 주지 않는다고 밝혔지만, 현재 회사 공식 웹사이트에는 별도의 임상 단계 유전자치료 파이프라인이 명시돼 있지 않은 상태다. 대신 회사는 CF 연관 기관지확장증과 비(非)CF 기관지확장 온라인골드몽 증 환자를 대상으로 DPP1/카텝신 C(DPP1/Cathepsin C) 억제제 '베르두카팁(verducatib)'을 3상 임상에서 평가 중이다.
CF는 새로운 치료 접근이 잇따라 도전하는 분야이지만, 임상 허들이 여전히 높다는 평가가 나온다. Arcturus Therapeutics는 지난해 10월 흡입형 mRNA 치료제의 2상 임상에서 유 릴짱 효성 부족을 공개한 바 있다.
Vertex Pharmaceuticals 역시 Moderna와 공동 개발 중인 mRNA 치료제 VX-522의 1/2상을 내약성 이슈로 일시 중단했으며, 다회 증량 파트 투약을 마친 뒤 2026년 하반기 데이터 공개를 목표로 하고 있다.
한편 Sionna Therapeutics는 AbbVie로 바다이야기예시야마토게임 부터 도입한 3개 후보물질을 포함해 다수의 파이프라인을 추진 중이며, 최근 1억3500만달러 규모의 기업공개(IPO)를 통해 개발 자금을 확보했다.
업계에서는 흡입형 유전자·mRNA 치료제가 CF의 근본 치료 가능성을 제시하고 있지만, 전달 효율과 지속 효과, 안전성 문제를 동시에 해결해야 하는 기술적 난도가 여전히 높은 장벽으로 남아 있다는 분석이 나온다.